RRG-003（AAV1-hOTOF）由上海鼎新基因科技有限公司联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海五官科医院）共同开发，是一款双载体AAV（Adeno-associated virus，AAV）基因替代疗法药物。本次临床研究发现，6名接受RRG-003治疗的患儿中，5名患儿获得明显的听力及言语功能改善。

　　上海科委朱启高副主任对研究给予高度评价：“这个研究表明，我们在应对遗传性疾病、减少聋哑残疾方面又向前跨了一大步。希望医学科研团队与产业团队多进行合作，让更多的创新成果惠及天下苍生。”

　　WHO数据显示，全世界约有5%的人口（约4.66亿人）患有致残性听力障碍（中度以上听力障碍），其中3400万是儿童。据悉，我国致残性听力障碍患者约7000万，每年新增3万聋儿。如患儿从小无法接受到声音刺激，则语言功能无法发育，往往因聋致哑，给家庭社会带来很大的负担。

　　OTOF编码耳蜗素Otoferlin是一种与听觉囊泡释放功能相关的“耳畸蛋白”，是内耳毛细胞突触释放神经递质所必需的。OTOF突变导致的耳畸蛋白缺陷可引起明显的听力障障碍，因此它是最有潜力和有必要率先实现临床转化的耳聋靶向治疗基因。

　　2020年底，鼎新基因与复旦大学眼耳鼻喉科医院的李华伟/舒易来团队合作，共同探讨AAV基因治疗在耳科领域的应用。经过深入讨论，双方决定将OTOF基因作为重点研究对象，并签署了战略合作协议。鼎新基因负责设计人源OTOF的载体，而五官科医院则负责设计鼠源OTOF的载体。自此，双方携手开启了OTOF基因治疗的探索之旅。

　　鼎新基因贯彻药物质量源自设计的理念，通过优化AAV血清型、启动子、重组策略和序列、密码子等，提高了药物递送效率。由于OTOF基因较大，在AAV载体设计之初就充分考虑了生产难度。为了确保药物的安全性，鼎新基因设计了临床前安全性评价方案，并补充了一项安全性评价试验。

　　2022年6月，RRG-003临床试验获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的伦理批准。该临床试验为患儿单耳给药，6例受试者中有4例曾接受过人工耳蜗植入，年龄在1-6岁之间。2022年12月，该临床试验完成了首例患者的给药，该患者是一名4岁的小女孩。经过一年的随访，这名患儿现在已经能够进行日常对话。除了第二例受试者无效外，其余四名受试者都有不同程度的听力恢复，并随着时间的推移听力状况持续改善。

　　哈佛大学医学院耳鼻喉头颈外科陈正一教授认为，之前人工耳蜗是重度听力损失患者的唯一治疗手段，而这项研究通过基因治疗耳畸蛋白缺陷，使患儿听力恢复，是一项了不起的成果。同时，这项研究也首次证明治疗遗传性耳聋是可行的。

　　鼎新基因创始人周睿表示：“我们非常高兴，RRG-003的临床研究能够发表到全球顶级医学期刊《The Lancet》上。该项目是产学研合作转化项目，包括早期的分子、动物实验到晚期的药物生产、临床研究都是双方紧密配合充分发挥了双方优势。通过与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来/李华伟团队的合作，发挥各方所长，在高标准的前提下，该项目用了很短的时间就推向了临床。这为我们在耳聋领域的探索积累了宝贵经验，我们期待将来能为耳聋患者带来更多治疗手段。同时，我们也收获了FDA的罕见儿童药和孤儿药认定，期待我们的药物能够给全球的患者带去福音。”（李欣哲）

　　1月26日，《科学（Science）》期刊在线发表了中国农业科学院基因组所（省实验室深圳分中心）闫建斌研究员与北京大学雷晓光教授等合作完成的最新研究成果，标志着我国在紫杉醇合成生物学理论和技术上站在了世界领先地位。

　　穿过制造中心入口的风淋系统，整条产线映入眼帘，一台台设备完成装配调试后，输送至各集成电路先进产线，参与“中国芯”制造。

　　2023年全球高级持续性威胁（APT）活动依然非常严峻，全球APT组织主要分布于美国、印度等国家和地区，美国依然是世界网络安全的主要威胁。

　　我国大熊猫及其栖息地保护、古树名木保护取得新成效。 国家林草局动植物司二级巡视员张月表示，为加强大熊猫保护，我国先后开展了四次全国性大熊猫调查，掌握了其野外种群及分布情况。

　　国家卫生健康委25日举办新闻发布会，介绍我国冬季呼吸道疾病防治和健康提示有关情况。雨雪天气可能导致道路结冰、湿滑，对交通出行带来不利影响，特别要关注旅途安全。

　　当今地球上所有的复杂生命都是多细胞真核生物，真核生物的多细胞化是生命向复杂化和大型化演化的必备条件，被认为是生命演化史上的重大事件之一。

　　记者1月25日从中国科学技术大学获悉，该校潘建伟、陈宇翱、戴汉宁等组成的研究团队，成功研制了万秒稳定度和不确定度均优于5×10-18（相当于数十亿年的误差不超过一秒）的锶原子光晶格钟。

　　科技创新是“国之大者”，是企业发展的原动力。2023年，国务院国资委和中央企业积极践行新型制，以强烈紧迫感和强有力举措全力推进科技创新，创新效能进一步提升。

　　无人机的应用与发展已经形成了全领域应用的态势，在应用需求的强力牵引和新技术发展的有力支持下，无人机的发展未来可期。

　　日前，安徽大学、南京师范大学、中国科学院成都生物研究所研究人员在国际期刊《动物杂志》上报道了一种来自大别山区的壁虎新种——大别山壁虎。

　　该足迹化石是诸城在白垩纪存在过古鸟类的确凿证据，对古生物地理分布、古环境复原等研究工作都有着重要意义。

　　量子网络是实现量子互联网的基础，也是量子计算机规模化的一种重要途径，生成离子-光子纠缠是实现离子阱量子网络的关键步骤。 为了克服这些困难，上述课题组提出使用同种离子的双类型量子比特实现量子网络结点的方案。

　　1月23日，高光谱综合观测卫星正式上岗投入使用。 这些能力的实现，依赖于卫星搭载的三台遥感仪器——可见短波红外高光谱相机、大气痕量气体差分吸收光谱仪、宽幅热红外成像仪三台遥感仪器。

　　随着期末考试和寒假的到来，首都儿科研究所(以下简称“首儿所”)的学习困难门诊“一号难求”。

　　我国首个深水高压气田开发项目“深海一号”的二期工程取得关键进展，于近日在深圳建造完工的、用于托举生产平台的导管架，24日乘驳船从深圳赤湾港启航，前往工程所在的南海北部大陆架西区的琼东南海域。

　　大质量星系群和星系团作为宇宙中最大的结构，其动力学平衡状态反映了宇宙演化的状态，也就反映了宇宙的年龄。

　　中国科学技术大学教授周蒙课题组与清华大学教授王泉明团队合作，在溶液中实现了金属团簇99%量子产率的近红外发光，并揭示了其三重态发光机制

　　我国动力电池累计销量达616.3吉瓦时，同比增长32.4%；累计装车量387.7吉瓦时，同比增长31.6%；累计出口达127.4吉瓦时，同比增长87.1%。全球装车量前10名的动力电池企业中，中国企业占据6席

　　张朝阳、冯仑跨界对线日，搜狐创始人、董事局主席兼首席执行官、物理学博士张朝阳与御风集团董事长、万通集团创始人、法学博士冯仑围炉煮茶，开启了一场《星空下的对话》，分享创业故事、探讨时代机遇与人生选择。

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